2015/05/07

国鼎生技研发中新药Antroquinonol日前通过美国食品暨药物管理局(US FDA)认定为治疗急性骨髓性白血病(AML)的孤儿药，此核定案除了加速国鼎生技新药临床试验的布局，更为急性骨髓性白血病(AML)的患者提供另一项治愈的希望。有关临床试验规划及范围，将依据与美国FDA讨论审核结果而定，若一切顺利完成，预计临床试验约在2017年完成。

 

根据国鼎生技首席科学家陈志铭博士的说明，获得FDA孤儿药认证Orphan Drug designation (ODD) 是令人兴奋的好消息，除了表示获得到FDA 正面肯定外，也表示FDA 将提供国鼎生技全面性的协助，加速将产品通过试验尽速上市。对新药研发的小型公司都是重大的消息，且是国鼎生技公司继获得FDA胰臓癌治疗的孤儿药认定后，又一个适应症获得FDA肯定。

 

世界卫生组织将罕见疾病定义为:病患占总人口数的0.65~1%之间的疾病或病变。美国政府自1983年通过孤儿药品法案(ODA)，目的是为鼓励制药公司，为美国不到20万名的罕见疾病患者开发治疗方法，该法案的关键条文在于各种新药开发的经济优惠，包括由联邦政府资助研究经费及委托进行临床试验，试验费用能享有50%的税额抵扣、上市规费豁免及政府研发补助等，另外尚有从药品取得销售许可证起七年内的市场独占权。而台湾于2000年公布实行罕药法，为继美国、日本、澳洲与欧盟后，第五个以公权力保障罕见疾病医疗的国家，而台湾对罕见疾病的定义为患病数在万分之一以下。

 

急性骨髓性白血病是成年人最常发生的急性白血病，相对于其他的癌症，急性骨髓性白血病是比较罕见的疾病，在美国约占因癌症而死亡的人数的1.2%，在台湾，白血病的死亡人数占全部癌症死亡人数的2.6%。常用的治疗模式为化疗与干细胞移植，经化学治疗后缓解率在60%之间，五年存活率约为20%。急性骨髓性白血病虽然相较其他癌种有较高的治愈率，但由于高剂量的化疗与长时间抗排斥药物的使用，病人的生活质量普遍不好，甚至有因治疗而致命的风险。

 

Antroquinonol是国鼎生技于2005年研发出的全新小分子化学实体(NCE, New Chemical Entity)，为一广义性的Ras与Ras相关蛋白质的抑制剂，2013年已在US FDA的准则下完成非小细胞肺癌的一期临床试验并于2014年顺利进入临床二期病患收案阶段，目前已在美国九个以及台湾一个临床试验中心进行患者给药与功效性评估，而此二期的临床试验是针对非小细胞肺癌患者是否有ras基因的突变进行临床试验的设计，统计上，非小细胞肺癌患者ras基因突变的比例约为30~35%，而急性骨髓性白血病患者ras基因突变的比例与非小细胞肺癌患者ras基因突变的比例相近，此次 US FDA通过Antroquinonol用于治疗急性骨髓性白血病的孤儿药认定，将促使国鼎生技提早展开急性骨髓性白血病的临床试验，由于Antroquinonol (Hocena®)在非小细胞肺癌的一期临床试验已证明患者使用的安全性，所以急性骨髓性白血病临床试验预计将由临床二期出发，采临床二/三期且单一药物治疗的临床试验设计，在具统计意义的病患数下，加速完成急性骨髓性白血病的临床试验。

 

国鼎生技在新药的开发上投资非常多的研发成本，举凡新药的毒理/毒性分析、药物动力学、动物的功效性验证、药物作用机制的探讨、以及专利的全球布局等都已接近完备，由2015年一月甫获US FDA核定新药用于治疗「胰脏癌」的孤儿药资格认定；以及刚出炉的治疗「急性骨髓性白血病」的孤儿药资格认定，再再的证明：国鼎生技的研发成果是被US FDA所肯定的，另一方面也由于完备的临床前试验，使得国鼎生技能及时的展开人体的临床试验，达到资格认定与临床试验的无缝接轨，缩短新药上市的时间，使有急需治疗而无药可用的癌症病患，能有更好的用药选择。