2015/07/30

经济日报 刘美恩

国鼎生技新药研发再下一城，研发中抗肝癌新药GHHCC接获美国药物暨食品管理局（US FDA）罕见药物发展部认证信函的通知，获准通过用于治疗肝癌的孤儿药认证。

 

据悉，经美国FDA认定为「孤儿药」的药品，除可获得美国研究经费补助外，药物主管机关更给予行政协助及市场专卖保护期等优惠措施。未来新药获得上市许可后，将有七年的美国市场专卖独占权，拥有专利保护以外更具价值的市场专属保护。

 

在团队的努力下，国鼎研发新药7月底再传捷报，新增美国FDA核准新药GHHCC用于治疗肝癌的孤儿药资格认证。 国鼎／提供

 

国鼎生技近期在新药研发的成果上屡获美国FDA的肯定，继今年1月美国FDA核准通过国鼎GHPANC ( Antroquinonol )用于治疗胰脏癌的孤儿药资格认证，以及5月获得通过GHAML用于治疗急性骨髓性白血病(AML血癌) 的孤儿药资格认证后。今年7月底，又获得通过GHHCC用于治疗肝癌的孤儿药资格认证，2015年将是国鼎生技自2002年成立以来，新药研发获得最重大进展的一年。

 

此外，国鼎目前于美国FDA与台湾FDA申请新药临床试验并执行中的非小细胞肺癌临床二期试验，病患收案顺利，非小细胞肺癌临床二期试验的期中报告的产出也指日可待。

 

肝癌是全球癌症致死率高的癌种之一，根据全球癌症研究中心(National Cancer Institute, NCI)公布的数据显示，2014年，美国全年肝癌病患数为45,942人，预估在2015年新增肝癌病患数为35,660人，亦即美国一年内肝癌的病患数约为8万人左右，而一年与五年的存活率分别为43%与17%，肝癌在美国病患数虽不多，但完全治愈率不高，专家预测在2019年时，美国肝癌的药品约有15亿美金左右的市场。

 

由于生活饮食习惯与病毒性肝炎的影响，全球近九成的肝癌患者出现在亚洲区，台湾卫福部公布肝癌发生人数排名在101年度为第3名，而根据统计数据显示，全球每年肝癌新增病例约为90万至100万病患数，因此，全球的肝癌药品市场规模之大，可想而知。肝癌的致病原因主要为酗酒、病毒、饮食毒素以及药物滥用等等，而最常采取的治疗方式则为外科手术与化疗，其他的治疗方式包括栓塞、酒精注射、射频脱除术等，近几年虽然有大药厂积极研发抗肝癌新药，但对肝癌治疗的整体有效性尚未有突出的效果，病患仍有治疗药物匮乏与新药研发急迫性的需求。

 

孤儿药治疗的对象为罕见疾病的病患族群，所以，孤儿药的临床实验设计与一般药物的临床实验设计不同而具有优势，亦即孤儿药的临床试验，仅需在相对少量的病患数身上看到药物的有效性，即有机会以特殊的审查通道拿到药物的销售许可，特殊的审查通道包括: 快速审批(Fast Track)、优先审查(Priority Review)、加速核准(Accelerated Approval)以及突破性治疗(Breakthrough Therapy)等。

 

根据统计，利用此特殊的审查通道可大大地节省新药审查时间，此外，为降低无效治疗对病患的伤害与无效的花费，孤儿药的市场售价是可由研发厂商依研发成本、生产成本等考虑而自定义售价，通常会较一般药物高。

 

国鼎生技目前正积极策划抗肝癌新药GHHCC人体临床试验，由于临床一期的安全性已证实与患者高度的兼容性与服用安全性，临床二期试验预计将与国际知名的医药研发外包公司(CRO, Contract Research Organization)合作，于近期内展开全球肝癌临床二期试验，以2~3年内完成临床试验并申请肝癌孤儿药销售许可的目标迈进。

 

国鼎生技是一家百分百的台湾本土新药公司，新药的研发完全以自行开发的药物筛选平台为基础，一步一脚印地开发出获得全球完整专利成果的小分子抗癌药物，而非技转自别家药厂或研究单位的研发成果。

 

以抗癌新药的人体临床进展而言，国鼎生技正在进行以及即将执行的抗癌新药人体临床试验包括: GHNSCLC (非小细胞肺癌)、GHPANC(胰脏癌)、GHAML(急性骨髓性白血病)以及GHHCC(肝癌)，这些癌症的临床试验背后除了提供癌症患者治疗的新契机与新希望以外，「孤儿药的研发」对国鼎新药临床试验成功后的收益更是丰富，包括: 由联邦政府资助研究经费及委托进行临床试验，试验费用能享有50%的税额抵扣、上市规费豁免及政府研发补助等，另外国鼎生技能自定义药品售价并享有从药品取得销售许可证起七年内的美国市场独占权。

 

国鼎生技正稳健的向全球大药厂的规模与全球主要药品市场迈进，也为全球短缺的抗癌新药提供另一种让患者有尊严治疗的选择。