2019-09-05 16:50经济日报 记者刘美恩

国鼎生技(4132)研发中小分子新药Antroquinonol于2019年1月获得俄罗斯联邦卫生部(MOH)核准同意国鼎在俄罗斯执行急性骨髓性白血病(AML, 血癌)人体功效性及安全性临床Phase 2A试验，近日已提早完成全部病人的收案进度，若一切顺利，预计明年2月将完成所有病患临床试验的疗程。目前收案进行治疗病人均继续存活且已有数人无恶化状况已达20 周并持续参加临床中，而该临床评估指针的存活期目标为4 周及24周。由于是单一治疗，而非合并治疗，如果符合预期效果，将又创下新药单一治疗的纪录。

该小分子新药系国鼎生技独立研发，拥有100%专利权，由于Antroquinonol在此适应症上已获得美国的孤儿药资格认证，本试验后即可依照计划进行全球大规模临床试验以及加速申请各国上市许可进度。2020第一季完成数据分析后，若效果显着即可加上申请欧盟孤儿药，可以同时进行在欧洲与美国申请孤儿药上市的作业。

该试验名称为: Evaluate Efficacy and Safety/Tolerability Profiles of Antroquinonol in Acute Myeloid Leukemia (AML) Adult Patients( 评估Antroquinonol在急性骨髓性白血病（AML）成人患者中的疗效和安全性/耐受性) 的Phase IIa临床试验。试验设计是开放标签、单独治疗用于急性骨髓性白血病患者，进行临床治疗剂型为100mg Antroquinonol口服剂型。临床评估目标为血球量测数据以及分别于4 周及24周时的存活状况。

国鼎于2015年获得美国FDA核准Antroquinonol用于治疗肝癌、胰脏癌及急性骨髓性白血病(AML)的孤儿药认证资格，并于2017年获得欧盟EMA核准用于治疗胰脏癌的孤儿药认证资格。

根据Mordor Intelligence的报告指出: 2018年全球急性骨髓性白血病市值为7亿美元，估计2024年将达15亿美元，复合年增长率为14.0％。

AML白血病如果不进行治疗，通常会在几个月内致命，寻求更好的治疗方法已经是目前最迫切的问题。急性骨髓性白血病是成年人最常发生的急性白血病，相对于其他的癌症，急性骨髓性白血病是比较罕见的疾病，在美国约占因癌症而死亡的人数的1.2% 。常用的治疗模式为化疗与干细胞移植，目前AML的治疗以化疗为主，之后再做骨髓移植，但有20％病患因身体无法承受化疗而放弃治疗。急性骨髓性白血病由于高剂量的化疗与长时间抗排斥药物的使用，病人的生活质量普遍不好，甚至有因治疗而致命的风险。